ViRap
Dane projektu
Finansowanie projektu: 23 119 125 PLN (w tym dofinansowanie dla UMED: 1 528 640,00 PLN), Projekt finansowany ze środków ABM
Opis projektu:
Projekt ViRap ma na celu zbadanie skuteczności oraz bezpieczeństwa nowej terapii zaburzeń neurologicznych (padaczka, upośledzenie umysłowe, autyzm) i nowotworzenia (guzy mózgu, serca, nerek, siatkówki) u dzieci z genetycznie uwarunkowaną rzadką chorobą (stwardnieniem guzowatym, TSC). Badanie dotyczy porównania dwóch leków: przeciwpadaczkowego i inhibitora mTOR, w leczeniu profilaktycznym w stwardnieniu guzowatym. W badaniu ViRap analizowane będą także w sposób prospektywny biomarkery epileptogenezy i onkogenezy, co przyczyni się do rozwoju wiedzy na temat mechanizmów rozwoju padaczki i nowotworów.
Celem pierwszorzędowym badania klinicznego ViRap jest porównanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leku przeciwpadaczkowego (wigabatryna) i inhibitora mTOR (rapamycyna) w profilaktyce padaczki oraz upośledzenia umysłowego i zaburzeń ze spektrum autyzmu u niemowląt z TSC. Drugorzędowym celem badania będzie ocena wpływu stosowania obu leków na rozwój zmian guzowatych u dzieci z TSC. Celem trzeciorzędowym będzie ocena wpływu leczenia na biomarkery epileptogenezy i onkogenezy w TSC.
Beneficjent
Konsorcjum w składzie:
Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” (Lider)
Uniwersytet Medyczny w Łodzi (Partner)
TRANSITION TECHNOLOGIES SCIENCE SP. Z O.O. (Partner)
Warszawski Uniwersytet Medyczny (WUM) (Partner)
Brigham and Women’s Hospital (Partner)
Główny Badacz Koordynator
prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak
Kierownik zespołu badawczego UMED:
prof. dr hab. n.med. Wojciech Młynarski