Opis Projektu

Badanie kliniczne o akronimie RIVALS to wieloośrodkowe badanie fazy II, którego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa ofatumumabu – w pełni ludzkiego przeciwciała anty-CD20 – w porównaniu z podskórnymi immunoglobulinami (SCIG) u dorosłych pacjentów z idiopatycznymi miopatiami zapalnymi (IIM) opornymi na leczenie pierwszego rzutu.

Jest to randomizowane, równoległe, dwuramienne badanie typu head-to-head, prowadzone metodą próby otwartej z zaślepioną oceną wyników, bez grupy placebo.  Porównywane w nim są dwie aktywne strategie terapeutycznem stosowane jako leczenie dodane do terapii standardowej (SoC): pacjenci w ramieniu eksperymentalnym otrzymują ofatumumab podawany podskórnie w dawce 20 mg, a pacjenci w ramieniu porównawczym 20% immunoglobulinę ludzką z hialuronidazą podawaną podskórnie w dawce 2 g/kg m.c. na miesiąc.

Idiopatyczne miopatie zapalne to rzadkie, ciężkie choroby autoimmunologiczne o wielonarządowym przebiegu, które nieprawidłowo leczone mogą prowadzić do ciężkiej niepełnosprawności i skrócenia życia. Obecny standard leczenia oparty na glikokortykosteroidach i klasycznych lekach immunosupresyjnych często okazuje się niewystarczający lub wiąże się z licznymi powikłaniami jatrogennymi. Ofatumumab, do tej pory zarejestrowany do terapii stwardnienia rozsianego i ukierunkowany na eliminację limfocytów B mających kluczową role w patogenezie IIM, stanowi innowacyjną alternatywę o korzystnym profilu bezpieczeństwa i wygodnej formie podania. Immunoglobuliny natomiast, stosowane jako druga linia leczenia w ramach programu lekowego (IVIG), w postaci podskórnej (SCIG) stanowią nowoczesną formę jedynej terapii o potwierdzonej skuteczności w badaniach randomizowanych w tej grupie chorych. Wybór wyłącznie podskórnych form terapii ma na celu poprawę jakości życia pacjentów poprzez umożliwienie leczenia w warunkach domowych, ograniczenie konieczności hospitalizacji oraz redukcję kosztów systemowych. Udowodnienie, że ofatumumab jest lekiem o przynajmniej porównywalnej skuteczności i bezpieczeństwie co immunoglobuliny pozwoliłoby na wprowadzenie go do II linii leczenia IIM zamiast IVIG, a w efekcie poprawę efektywności funkcjonowania systemu opieki zdrowotnej w Polsce na poziomie klinicznym, organizacyjnym i ekonomicznym.

Realizacja badania planowana jest w pięciu wyspecjalizowanych ośrodkach akademickich na terenie Polski: w Łodzi, Gdańsku, Krakowie, Wrocławiu oraz w Warszawie i obejmie ok. 40 uczestników.