RIVALS
TYTUŁ PROJEKTU: Badanie RIVALS – ocena skuteczności leczenia ofatumumabem pacjentów z opornymi na leczenie idiopatycznymi miopatiami zapalnymi w porównaniu do stosowania podskórnych immunoglobulin.
ViRap
TYTUŁ PROJEKTU: Randomizowane badanie kliniczne kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej i podwójnie pozorowanej próby, oceniające skuteczność, tolerancję i bezpieczeństwo leczenia wigabatryną w stosunku do leczenia rapamycyną jako terapii zapobiegawczej u niemowląt ze stwardnieniem guzowatym.
RaRE-TS
TYTUŁ PROJEKTU: Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo rapamycyny w lekoopornej padaczce związanej ze stwardnieniem guzowatym
RemiRit
TYTUŁ PROJEKTU: Personalizowane leczenie immunosupresyjne z użyciem rituximabu w leczeniu układowych zapaleń naczyń z obecnością przeciwciał ANCA – randomizowane, wieloośrodkowe badanie kliniczne
Forma
TYTUŁ PROJEKTU: Wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne z grupą kontrolną oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ketoanalogów aminokwasów egzogennych w profilaktyce zaburzeń odżywienia w zespole nerczycowym
SHIELD-Fabry
TYTUŁ PROJEKTU: Low-dose corticosteroids adjacent to enzyme replacement therapy or chaperon therapy in patients with cardiac manifestation of Fabry disease – prospective randomized controlled trial with cross-over (SHIELD-Fabry)
BOOSTER
TYTUŁ PROJEKTU: B cell depletion therapy to improve outcomes of steroid-sensitive nephrotic syndrome in adults – the BOOSTER trial